Вчені вперше відредагували геном безпосередньо всередині живої людини
Source:
Співробітники Дитячої лікарні Бениоффа (UCSF Benioff children's Hospital) в Окленді вперше у США випробували методику редагування геному безпосередньо в організмі живої людини, а не шляхом запровадження йому заздалегідь відредагованих клітин. Лікарям довелося піти на такий ризикований крок тому, що пацієнт страждав від невиліковної генетичної хвороби, врятувати від якої іншими способами його не представлялося можливим. Поки рано судити про те, чи вдалося лікарям перемогти хворобу, так як перші результати експериментального лікування повинні проявити себе приблизно через два місяці.
Пацієнтом, що погодився на ризикований метод лікування, став Брайан Меддокс, що страждає від синдрому Хантера. Це одна з форм мукополісахаридозу, рідкісне рецесивне Х-зчеплене генетичне захворювання, що виникає в результаті дефіциту ряду ферментів і призводить до накопичення білково-вуглеводних комплексів та жирів у клітинах. Як правило, воно виявляється у людини лише в тому разі, коли він успадковує дефектний ген від обох батьків. Хвороба поступово починає впливати на різні органи і тканини, а її ознаки проявляються вже на другому році життя людини.
Раніше синдром Хантера лікували виключно симптоматично, за допомогою трансплантації кісткового мозку та ін'єкцій штучних ферментів. Така підтримуюча терапія обходиться пацієнтам недешево і коштує понад 100 000 доларів в рік. Лікарі Оклендську дитячої лікарні зважилися на експериментальне лікування у випадку з Брайаном Меддоксом лише тому, що він за своє життя переніс понад 25 операцій з видалення всіляких гриж, проростання кістки в спинний мозок і інших неприємних процедур. Зрозуміло, 44-річний чоловік був готовий на що завгодно, лише б отримати шанс на одужання.
Головною відмінністю експериментальної методики став той факт, що геном редагувався безпосередньо в організмі пацієнта. Раніше, нагадаємо, редагування відбувалося над клітинами, які видобуваються з організму, або зовсім вирощеними окремо. Що характерно, замість популярної сьогодні технології генного редагування CRISPR вчені використовували – Zinc Finger Nuclease. Вона передбачає введення в організм знешкоджених вірусів, що несуть в собі закодований інструмент для редагування геному. Інструмент синтезується в клітинах печінки, після чого починає активно правити геном організму. При цьому необхідно, щоб як мінімум в 1% клітин печінки заробила правильна копія необхідного гена. В іншому випадку лікування виявиться неефективним.
Як ми вже говорили раніше, про результати експериментального лікування можна буде судити не раніше ніж через два місяці. Сам Брайан Меддокс чудово розуміє, що цей експеримент може закінчитися нічим, але як і раніше не втрачає надії на те, що його життя нарешті стане хоча б трохи комфортніше і простіше. За його словами, протягом 15 років він чекав, коли вчені навчаться людський геном і зможуть його врятувати. Що ж, побажаємо цій людині удачі і будемо сподіватися, що лікування дійсно піде йому на користь.
Більше:
Коронавірус мутував в 30 нових штамів
Поки коронавирусный апокаліпсис повільно але неминуче стає рутиною, сам вірус SARS-CoV-2 продовжує розвиватися. І, на жаль, у нього добре виходить. Як пише , з посиланням на South China Morning Post, нові дослідження показують, що вірус SARS-CoV-2, в...
У США визнали, що на апараті ШВЛ помирає 88% пацієнтів з коронавірусом
Коли в світі вирує коронавірус, який призводить до пневмонії і вбиває людей, єдиним рішенням буде посилене лікування. Якщо цього не робити, жертв буде дуже багато. На сьогоднішній день для важких пацієнтів є тільки одне рішення — підключення до...
Може переливання плазми крові вилікувати коронавірус?
Зазвичай вакцинація має на увазі під собою введення в організм ослаблених або вбитих мікроорганізмів (вірусів), призначених для створення стійкого імунітету до можливим майбутнім інфекційних захворювань — тобто для виділення антитіл. Але що роб...
Новини
Китайський ІІ отримав ліцензію лікаря
Китайська компанія iFlyTek з Шеньчженя працювала над своїм штучним інтелектом протягом чотирьох років. В результаті програма ІІ змогла підготуватися до здачі іспитів в місцевий медичний вуз і успішно здала всі тести. За результата...
У США відкриють центр пересадки свинячих сердець людині
Перший центр ксенотрансплантационных досліджень в США вже зовсім скоро. В його завдання буде входити вивчення методів пересадки сердець свиней людині. Для цього United Therapeutics вже інвестувала в нову організацію 24 мільйони до...
Що хвороба Альцгеймера робить з мозком?
Близько 50 мільйонів людей по всьому світу живуть з хворобою Альцгеймера. І по мірі старіння населення в багатьох країнах, цифри страждаючих цією недугою стійко ростуть. Ми знаємо, що хвороба Альцгеймера викликана проблемами в моз...
Вічне життя може бути неможлива математично
Ще в 2016 році, коли FDA включила зелене світло для клінічних випробувань метморфина — препарату, який збільшував тривалість життя на 40% у тварин моделей, — стало зрозуміло, що відбувається зміна парадигми нашого ставлення до ста...
Російські вчені створили штучну нирку нового типу
Є захворювання, які потребують пересадки органів негайно з-за величезної небезпеки для здоров'я, але найчастіше таким людям необхідно чекати операції кілька місяців або навіть років. І тоді на допомогу приходять різні процедури. Н...
Вчені перемогли одне з найстрашніших і невиліковних захворювань
Є таке дуже рідкісне генетичне захворювання — бульозний епідермоліз, що характеризується утворенням пухирів і ерозій на шкірі і слизових оболонках, ранимостью шкіри та її чутливістю до незначної механічної травми (скажу прям...
У США комарів будуть знищувати з допомогою бактеріологічної зброї
доставляють людям чимало дискомфорту, і твердження це вірно не тільки для сільських регіонів Росії, але і для таких країн, як США. Плюс до всього комарі є переносниками таких небезпечних захворювань, як і лихоманка Денге. Співроб...
Нова щеплення від грипу дасть довічний імунітет до вірусу
Щорічні епідемії вірусу грипу здатні підкосити здоров'я величезної кількості людей. Для того щоб полегшити перебіг захворювання або не захворіти зовсім, існують щеплення. Але їх необхідно робити кожен рік. І вченим із США, схоже, ...
Розроблено препарат для лікування шизофренії
Є багато захворювань, які погано піддаються лікуванню. Але якщо «хвороби тіла» ще можна побачити, то от з «хворобами душі» куди складніше. Препарати для лікування розладів психіки, звичайно, існують, але часто мають масу протипока...
У «Швабе» розробили текст кісткову тканину матеріал
Виставка «Росія, спрямована в майбутнє» проходить з 5 по 22 листопада в Центральному виставковому залі «Манеж». Участь у ній беруть різні російські підприємства, що демонструють здебільшого цивільні розробки. Серед інших...
Чи зможемо ми повертати мертвих до життя?
Уявіть: ви прокидаєтеся на роботу, снідаєте з дружиною, потім прощаєтеся. Це ваш звичайний робочий день. Є у ньому, однак, дещо незвичайне: ваша кохана мертва вже багато років. Ви снідали не з дружиною, а скоріше з її симуляцією. ...
Російські вчені знайшли спосіб керувати наночастинками в тілі людини
Застосування наночасток в медицині є дуже перспективною розробкою. Але є у цієї технології і суттєвий мінус: дорогі у виробництві наночастинки є вкрай не таргетированными. Тобто не діють там, де повинні, а розсіюються по всьому ор...
В Японії вперше успішно пересадили тканини, надруковані на 3D-принтері
Технологія 3D-друку одержує все більше поширення. І якщо якихось 5 років тому ми і подумати не могли про те, що за допомогою цієї технології будуть створювати органи і тканини, то вже сьогодні це стало реальністю. Наприклад, група...
У Китаї створили «розумний» костюм, мониторящий стан власника
Новий винахід представив на Міжнародній конференції з наноэнергетике і наносистемам член Китайської академії наук Ван Чжунлинь. Розумний костюм, створений Чжунлинем з колегами, здатний самостійно оцінювати стан здоров'я власника, ...
Штучний інтелект поставить діагноз всього за 1 долар
Немає практично жодних сумнівів у тому, що в майбутньому штучний інтелект буде допомагати людству в багатьох сферах діяльності. Але деякі функції ШІ вже може виконувати. Причому не безкоштовно. Ізраїльська компанія Zebra Medical V...
Чи можна померти від розбитого серця насправді?
Коли хтось втрачає кохану людину або переживає страшну втрату, люди кажуть, що його серце розбите. Але ми звикли вважати, що це фігура мови, якою зазвичай описують психічну біль, пов'язану з втратою близької людини. Може розбите с...
Російські вчені синтезували молекулу, що запобігає зараження ВІЛ
Пошуком ліків від небезпечних захворювань займаються багато фахівців по всьому світу. Але хвороба, як відомо, простіше запобігти, ніж лікувати. І нещодавно вітчизняні вчені з Федерального науково-клінічного центру фізико-хімічної ...
Рідкісний випадок: пацієнтка в Італії потіє кров'ю
Надмірне потовиділення може призводити до неприємних відчуттів і плям на одязі, але ви хоча б потієте потім. А ось італійська пацієнтка потіє кров'ю. 21-річна пацієнтка поступив на медичне обстеження після трьох років кровотечі з ...
Знайдені здатні захистити від раку молекули-самогубці
Вчені американського Північно-Західного університету в ході ряду експериментів прийшли до висновку, що деякі молекули РНК вміють запускати в клітинах режим самознищення. Продовживши дослідження, вони придумали, як можна використат...
Штучна підшлункова залоза допоможе діабетикам контролювати рівень цукру в крові
Під назвою найчастіше мається на увазі цукровий діабет, при якому в крові людини підвищується рівень глюкози. Назва ця походить від грецького слова «диабайно», що означає «проходжу крізь». Вперше синдроми цього захворювання були в...
Примітка (0)
Ця стаття не має коментарів, будьте першим!