Os cientistas pela primeira vez editado o genoma diretamente dentro do homem
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A Equipe do hospital Infantil de Бениоффа (UCSF Benioff Children's Hospital), em Oakland, pela primeira vez nos estados unidos tentar a técnica de edição do genoma diretamente no corpo de uma pessoa viva, não injetando-lhe de antemão editadas células. Os médicos tiveram que ir para tão arriscado passo, porque o paciente sofria de uma doença genética, salvar do que de outras formas não foi possível. Ainda é muito cedo para julgar se é possível se os doutores de derrotar a doença, assim como os primeiros resultados de um tratamento experimental deve manifestar-se em cerca de dois meses.
O Paciente, согласившимся a risqué método de tratamento, tornou-se Brian Maddox, sofre da síndrome de Hunter. Esta é uma das formas мукополисахаридоза, rara recessivo X-saude.pt uma doença genética, resultante de uma escassez de uma série de enzimas e levando ao acúmulo de proteína углеводных complexos e gorduras nas células. Como regra, manifesta-se a pessoa apenas quando ele herda o gene defeituoso de ambos os pais. A doença, gradualmente, começa a afetar diferentes órgãos e tecidos, e seus sintomas manifestam-se já no segundo ano de vida de uma pessoa.
Anteriormente, a síndrome de Hunter foram tratados exclusivamente sintomáticos, com a ajuda de um transplante de medula óssea e de injeção de enzimas artificiais. Essa a terapia de manutenção completa pacientes barato e custa mais de 100 000 dólares por ano. Os médicos Auckland e o hospital infantil de decidir sobre um tratamento experimental no caso de Brian Мэддоксом só porque ele por sua vida sofreu de mais de 25 operações de remoção de todos os tipos de hérnias, прорастаний ossos, na medula espinhal e outros procedimentos desagradáveis. Claro, 44 anos de idade, o homem estava pronto para qualquer coisa, apenas para ter a chance de cura.
A Principal diferença entre o experimental a metodologia tornou-se o fato de que o genoma emendado diretamente no corpo do paciente. Anteriormente, lembre-se, edição aconteceu sobre as pilhas, recuperáveis a partir do corpo, ou mesmo criadas separadamente. O que é característico, em vez do popular com a tecnologia de hoje генного edição CRISPR os cientistas usaram – Zinc Finger Nuclease. Ela implica a introdução no corpo обезвреженных vírus, que carregam em si codificado ferramenta de edição do genoma. A ferramenta é sintetizado nas células do fígado, após o que começa ativamente editar o genoma de um organismo. Assim, é necessário que pelo menos 1% das células do fígado ganhou uma cópia correcta necessário genética. Caso contrário, o tratamento revelar-se ineficaz.
Como já dissemos anteriormente, sobre os resultados de um tratamento experimental será julgado antes de decorridos dois meses. O próprio Brian Maddox está bem ciente de que este é um experimento que pode resultar em nada, mas ainda assim, não perde a esperança de que sua vida finalmente se tornar, pelo menos, um pouco mais confortável e mais fácil. Segundo ele, há mais de 15 anos, ele esperou, quando os cientistas aprendem o genoma humano e ser capaz de salvá-lo. Bem, desejo a essa pessoa de sorte e vamos torcer para que o tratamento realmente vai lhe beneficiar.
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